临床试验终点（End Point）服务于不同的研究目的。在传统的药物的研发中，早期的临床试验目的是评价安全性以及药物的生物活性，如肿瘤缩小。后期的有效性研究通常评价药物是否能提供临床获益，例如生存期延长或症状改善等。
让我们一起来看看常用的临床试验终点都有什么区别以及优缺点。
总生存
overall survival，OS
定义为：从试验开始到任何原因引起随访结束的时间。被认为是肿瘤临床试验中最佳的观测终点，是肿瘤研究的金标准，当患者的生存时间能够被充分评估时，它是首选终点。
最大的优点包括定义明确、记录方便，因为确定患者死亡的日期没有困难。如果研究结果显示生存有统计学上的提高，则可认为该治疗举措是有意义的临床获益证据。 但是同样存在着一些缺点比如大型试验随访期较长。临床试验中常常会用到 5 年生存率，即——某种治疗方案下，生存五年以上的患者比例。
除了 OS 外，其余的终点都是要基于肿瘤测量的。不同的肿瘤药物试验，肿瘤测量的精确性有较大差异，这就要求研究者充分评估获益和偏倚。药物上市申请时如果采用基于肿瘤测量的临床试验终点作为有效性的唯一证据，那么通常应提供来自第二个试验得到的确凿证据。
客观缓解率
objective response rate，ORR
定义为：肿瘤大小减少达到预定要求且持续一段时间的患者比例，为完全缓解CR（complete responses）和部分缓解PR（partial responses）的总和。 缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。ORR 是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，在单臂试验中进行评价。ORR 的缓解标准应在试验开始前的方案中提前定义，评估内容包括缓解程度、缓解持续时间以及完全缓解率（没有可测量到的肿瘤），不包括疾病稳定——肿瘤缩小是直接疗效，疾病稳定是疾病的自然进程。
无病生存期
disease-free survival，DFS
定义为：从试验开始至疾病复发或（因任何原因）死亡之间的时间。 DFS 最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究，目前作为是乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗以及乳腺癌的辅助化疗的主要审批基础。疾病复发就需要认真的随访，而记录同样比较困难，且患者常有合并症容易干扰 DFS 的判断。当患者死于院外时，没有预先记录肿瘤进展情况，此时又往往不能尸检，无法确定复发情况。
无进展生存期 progression-free survival，PFS
定义为：从随机化开始到肿瘤发生（任何方面）进展或（因任何原因）死亡之间的时间。与 OS 相比，增加了「发生恶化」这一节点，而「发生恶化」往往早于死亡，所以 PFS 常常短于 OS，却也能在 OS 之前被评价，因而随访时间短一些。PFS 的改善包括了「未恶化」和「未死亡」，即间接和直接地反映了临床获益，它取决于新治疗与现治疗的疗效/风险。而正因为增加了「发生恶化」这一节点，而不同肿瘤进展的定义不同，不同研究在判断肿瘤进展时容易产生偏倚。因此，在临床试验设计中，「肿瘤进展」的标准必须要进行明确的定义，还包括 PFS 的评估、观察、分析方法，随访和影像学评价必须是均衡的，最好有一个由影像学专家和临床专家组成的处于盲态的独立裁定小组进行。
在替代终点中，DFS和PFS是最常用的，可用于大部分实体瘤研究。PFS作为终点，实际上肿瘤确切进展日期，并不真正的明确。进展时间一般以首次观察到可测量新病灶出现为进展标准。如果在不同时间多次评价靶病灶，那么，以最后一次观察或影像学检查日期为准，当然，也有情况是以所有影像学检查完成后进行综合确定是否进展的时间为随访日期。
但PFS能否代替OS，还有争议。因为：PFS可能会引起删除偏倚；还可能夸大疗效，忽略不良事件。如果药物用于癌症，可以增加PFS，但不良反应增加，这种情况下，PFS的改善不能显示患者真正获益。而且，如果评估 PFS 的过程中，发现大部分患者不是死于肿瘤，而是其他疾病，这时势必 PFS 会有很大偏倚。
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5年生存率
五年生存率系指经过各种综合治疗后，生存五年以上的比例。意义：用五年生存率表达有其一定的科学性。某种肿瘤经过治疗后，有一部分可能出现转移和复发，其中的一部分人可能因肿瘤进入晚期而去世。
转移和复发大多生在根治术后三年之内，约占80%，少部分发生在根治术后五年之内，约占10%。所以，各种肿瘤根治术后五年内不复发，再次复发的机会就很少了，故常用五年生存率表示各种癌症的疗效。术后五年之内，一定要巩固治疗，定期检查，防止复发，即使有转移和复发也能及早治疗。另外，也有用三年生存率和十年生存率表示疗效的。
